La commission de thérapie génique et cellulaire siège auprès de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé et a pour mission :
1° De donner un avis sur les demandes d'autorisations relatives aux préparations de thérapie cellulaire mentionnées à l'article R. 1243-34, ainsi que des préparations de thérapie génique et des préparations de thérapie cellulaire xénogénique mentionnées aux articles R. 5121-203 ou R. 5121-207 ;
2° De donner un avis sur toutes questions relatives à la thérapie génique, à la thérapie cellulaire ou à la thérapie cellulaire xénogénique ;
3° D'émettre des recommandations dans les domaines relevant de sa compétence et notamment sur le bon usage des préparations de thérapie cellulaire, de thérapie génique et de thérapie cellulaire xénogénique.