Ce comité est présidé alternativement par le directeur général de la santé au ministère chargé de la santé et le directeur général de l'Institut national de la santé et de la recherche médicale ou leurs représentants. Pendant la présidence de l'un, l'autre assure la vice-présidence.
Le président ou le vice-président peut inviter à participer aux travaux du comité ou à des groupes de travail toute personnalité extérieure compétente, en fonction de l'ordre du jour.
Le comité se réunit au moins deux fois par an sur convocation du président.
Il adopte son règlement intérieur qui définit les modalités de son fonctionnement, et notamment les règles applicables à l'alternance de la présidence.
Il rédige un rapport d'activité tous les trois ans.
Le secrétariat du comité est assuré par l'Institut de veille sanitaire.