I. - L'utilisation du médicament de thérapie génique mentionné à l'article 1er est soumise aux règles de bonne pratique suivantes :
- la décision de l'utilisation du médicament de thérapie génique doit être prise, pour chaque patient, de façon collégiale, dans le cadre des réunions de concertation pluridisciplinaire nationales de la filière de santé maladies rares FILNEMUS ;
- l'utilisation du médicament de thérapie génique est réservée aux médecins hospitaliers spécialistes de la SMA, exerçant au sein d'un établissement de santé labélisé centre de référence de la filière de santé maladies rares FILNEMUS.
II. - L'utilisation du médicament de thérapie génique nécessite :
- un bilan hépatique préalable et une surveillance hépatique étroite après l'utilisation du médicament de thérapie génique, compte tenu des atteintes hépatiques biologiques très fréquentes constatées dans les études cliniques et des cas d'atteintes hépatiques cliniques graves pouvant conduire à une insuffisance hépatique aigue rapportés durant la période de commercialisation ;
- la mise en place d'une surveillance rénale, d'un contrôle de la numération de la formule sanguine post perfusion et à intervalles réguliers, ainsi que la recherche d'une hémolyse et la réalisation d'un bilan rénal complet, environ une semaine à dix jours suivant l'administration du médicament de thérapie génique, en cas de thrombopénie documentée, compte tenu du risque de microangiopathie thrombotique.