Article AUTONOME (Arrêté du 6 mai 2021 relatif à la prise en charge précoce d'une spécialité pharmaceutique en application du II de l'article L. 162-16-5-2 du code de la sécurité sociale et du II de l'article R. 163-32-1 du même code)

ANNEXE
(3 spécialités)

Les spécialités suivates sont prises en charge au titre du II de l'article L. 162-16-5-2 du code de la sécurité sociale et du II de l'article R. 163-32-1 du même code dans les indications thérapeutique suivantes :
Dans le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X chez les adolescents présentant des signes radiographiques d'atteinte osseuse et chez les adultes :

- les patients actuellement traités par burosumab (dans le cadre de l'indication pédiatrique) et pour lesquels une interruption de traitement n'est pas envisageable car présentant une maladie active malgré traitement conventionnel, une contre-indication ou une intolérance au traitement conventionnel :
- patients devenant « adulte » administrativement parlant avant le remboursement officiel de l'indication adulte ;
- patients adolescents (< 18 ans) terminant leur croissance car ces patients n'étaient pas compris dans l'AMM initiale qui précisait « en phase de croissance » ;

L'objectif est d'assurer une continuité de traitement chez ces patients en transition de l'indication initiale pédiatrique à l'indication actuelle.

- les patients adultes symptomatiques (douleurs, raideurs, fatigue…) et présentant une maladie active avec atteinte structurale (pseudo-fractures, fractures, arthrose précoce, enthésiopathies…) avec altération majeure de leur qualité de vie (sujet jeune avec aide technique, arrêt d'activité professionnelle, prise de poids…) voire nécessitant une intervention chirurgicale orthopédique (afin d'assurer d'une bonne consolidation osseuse) malgré un traitement conventionnel ou en cas de contre-indication ou d'intolérance au traitement conventionnel.