A N N E X E S
A N N E X E I
(1 inscription)

A compter du 26 novembre 2014, est inscrite sur la liste des médicaments remboursables aux assurés sociaux la spécialité suivante.
La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge ou au remboursement par l'assurance maladie est, pour la spécialité visée ci-dessous, celle qui figure à l'autorisation de mise sur le marché à la date de publication du présent arrêté.

CODE CIP	PRÉSENTATION
34009 266 060 5 3	KALYDECO 150 mg (ivacaftor), comprimés pelliculés (B/56) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [UK] LIMITED)

Cette spécialité est prescrite conformément à la fiche d'information thérapeutique figurant à l'annexe II.

A N N E X E I I
FICHE D'INFORMATION THÉRAPEUTIQUE
KALYDECO (ivacaftor)
(Laboratoire VERTEX)
Médicament d'exception

Ce médicament est un médicament d'exception car il est particulièrement coûteux et d'indications précises (cf. article R. 163-2 du code de la sécurité sociale).
Pour ouvrir droit à remboursement, la prescription doit être effectuée sur une ordonnance de médicament d'exception (www.ameli.fr/fileadmin/user-upload/formulaires/S3326.pdf) sur laquelle le prescripteur s'engage à respecter les seules indications mentionnées dans la présente fiche d'information thérapeutique qui peuvent être plus restrictives que celles de l'autorisation de mise sur le marché (AMM).

1. Indications remboursables (*)

KALYDECO est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs de la mutation G551D du gène CFTR (mutation CFTR-G551D).

2. Conditions de prescription et de délivrance (**)

Liste I :
Médicament orphelin (juillet 2008).
Médicament soumis à prescription initiale hospitalière semestrielle. Renouvellement non restreint.

3. Modalités d'utilisation (**)

Voir RCP, dernière actualisation : octobre 2012.

4. Stratégie thérapeutique (*)

La prise en charge des patients atteints de mucoviscidose nécessite l'intervention d'une équipe pluridisciplinaire (médecin traitant, centres spécialisés, équipe paramédicale avec kinésithérapeute et infirmière). Le traitement est symptomatique et nécessaire à vie. Il repose sur des interventions complémentaires, en particulier la prise en charge respiratoire, nutritionnelle et l'éducation thérapeutique.
La prise en charge respiratoire repose sur :
― la kinésithérapie respiratoire quotidienne ;
― l'aérosolthérapie, avec :
― la dornase alfa par voie inhalée (PULMOZYME) qui améliore modestement la fonction respiratoire et le nombre d'exacerbations nécessitant une antibiothérapie intraveineuse et dont l'administration doit être suivie d'une séance de kinésithérapie respiratoire. Le mannitol inhalé (BRONCHITOL [1]) peut également être utilisé ;
― les données disponibles ne permettent pas de recommander la prescription systématique des corticoïdes inhalés et des bronchodilatateurs. Un bêta-2-mimétique peut être proposé en cas d'exacerbations, ou au long cours en période stable (avec réévaluation régulière du bénéfice clinique) ou en nébulisation avec des bêta-2-mimétiques de courte durée d'action avant le début de la séance de kinésithérapie afin d'améliorer le drainage bronchique ;
― l'antibiothérapie est nécessaire en cas d'exacerbation ou d'infection chronique, en cures rapprochées ou au long cours.
Les autres traitements des troubles respiratoires de la mucoviscidose sont les corticoïdes oraux en cure courte, après une cure d'antibiotiques de quatorze jours prescrite pour une exacerbation, en cas d'absence d'amélioration clinique et/ou fonctionnelle (avis d'experts), ou en cas d'aspergillose pulmonaire allergique.
La prise en charge nutritionnelle comprend un régime hypercalorique, normolipidique, un apport de vitamines liposolubles (A, D, E, K) et d'oligoéléments (fer, zinc, sélénium), une supplémentation en chlorure de sodium et la compensation de l'insuffisance pancréatique externe par l'apport d'extraits pancréatiques.
La transplantation pulmonaire, voire hépatique, est proposée dans les formes avancées.
Place de KALYDECO dans la stratégie thérapeutique :
L'efficacité de KALYDECO a été démontrée chez les patients âgés de 6 ans et plus porteurs de la mutation G551D du gène CFTR. Il améliore en particulier le VEMS à court et moyen termes et à un moindre degré l'état nutritionnel (augmentation du poids). Par ailleurs, il réduit, voire normalise, la concentration sudorale en ions chlorures, marqueur biologique de la maladie. Les conséquences de ces résultats sur l'évolution de la maladie des patients sont inconnues mais il semble que les lésions pulmonaires établies ne peuvent pas guérir.
Son intérêt dans la prise en charge globale et sur l'évolution de la maladie reste à évaluer en raison de l'absence de données de morbi-mortalité, sur l'évolution de la colonisation bactérienne pulmonaire et de la tolérance à long terme.
Compte tenu de l'ensemble de ces éléments, KALYDECO représente un traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée aux patients avec mucoviscidose âgés de plus de 6 ans porteurs de la mutation G551D du gène CFTR. La durée de traitement optimale n'est pas connue.

5. SMR/ASMR (*)

La Commission de la transparence a évalué ce médicament le 7 novembre 2012. Elle s'est prononcée de la façon suivante :
Service médical rendu :
Le service médical rendu par KALYDECO est important.
Amélioration du service médical rendu :
KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus et porteurs de la mutation CFTR-G551D.

6. Prix et remboursement des présentations disponibles

Coût de traitement :

CODE CIP	PRÉSENTATION	PRIX PUBLIC TTC
34009 266 060 5 3	KALYDECO 150 mg (ivacaftor), comprimés pelliculés (B/56) (laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS [UK] LIMITED)	19 521,80 €

Taux de remboursement : 65 %
Ce taux ne tient pas compte des exonérations liées aux conditions particulières de prise en charge de l'assuré (ALD, invalidité...)
Adresser toute remarque ou demande d'information complémentaire à :
Haute Autorité de santé, DEMESP, 2, avenue du Stade-de-France, 93218 Saint-Denis - La Plaine Cedex.
(1) En cours d'évaluation par la Commission de la transparence. (*) Cf. avis de la CT du 7 novembre 2012, consultable sur le site de la HAS : http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_5267/actes-medicaments-dispositifs-medicaux?cid=c-5267 (**) Cf. RCP consultable sur les sites de l'ANSM ou de l'EMA : http://agence-prd.ansm.sante.fr/php/ecodex/index.php http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/landing/epar_search.jsp&mid=WC0b01ac058001d124 Base de données publique des médicaments : http://www.medicaments.gouv.fr

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